Genterapi – status og anbefalinger for norsk medisin*

Anita Lyngstadaas og Erlend B. Smeland

Denne artikkelen presenterer hovedkonklusjoner og anbefalinger fra en rapport om genterapi utarbeidet av en tverrfaglig ekspertgruppe nedsatt av Senter for medisinsk metodevurdering (SMM).

Rapporten beskriver status for somatisk genterapi etter en systematisk kartlegging av kliniske protokoller og preklinisk forskning.

Til nå er 3 000–4 000 pasienter blitt behandlet med ulike genterapimetoder i mer enn 400 kliniske studier. De første seks pasientene i Norge har fått genterapi ved Det Norske Radiumhospital i forbindelse med to godkjente protokoller for behandling av kreft. Genterapifeltet bærer i dag preg av preklinisk og klinisk forskning, og det kliniske dokumentasjonsgrunnlaget domineres av studier i tidlig fase (fase I og II) med få pasienter i hver studie, og kun tre av protokollene representerer fase III-studier. Genterapi er ikke etablert behandling ved noen sykdommer i dag, bortsett fra bruk av løselige antisense-oligonukleotider mot cytomegalovirus ved øyeinfeksjoner med dette viruset hos pasienter med aids. Lovende resultater er likevel observert i genterapistudier ved kreft, ved visse hjerte- og karsykdommer, samt ved en subgruppe med medfødt alvorlig immunsvikt. Et genterapirelatert dødsfall i USA har aksentuert betydningen av nøye overvåking av sikkerhets- og bivirkningsaspektet.

I denne artikkelen presenteres også de viktigste konklusjoner og anbefalinger fra ekspertgruppen vedrørende etiske og lovmessige forhold. Det er viktig å satse nasjonalt på oppbygging av genterapikompetanse. Dette bør skje dels gjennom oppbygging av infrastruktur ved få utvalgte miljøer og dels gjennom et nasjonalt program for å støtte både preklinisk og klinisk forskning innen feltet.

*Artikkelen har tidligere vært publisert i Tidsskrift for Den norske lægeforening nr. 3, 2001; 121: 343–8.

Nor Tannlegeforen Tid 2001; 121: 343–8.

ALyngstadaas

EBSmeland

Nøkkelord: Biologi; Etikk; Forskning; Genterapi; Medisinsk behandling